史录文:忘记“发病率”,今天的“孤儿药”或是未来的“明星药”
...药”开发步履维艰世界范围内对罕见病无统一界定,众多国家相继立法,大多数国家按照两个原则界定:一是发病率;二是从经济的角度(药物研发投资回报率)。我国在科学界,医疗界及发展社会组织中仍处于探索中前行的阶...
医药经济;生物技术;技术要闻立法空白价格高昂:“孤儿药”断档之殇
...场小,很少有制药公司研发罕见病治疗药物;而一些发达国家和地区虽然研制并上市了一些药,但因为缺少政策支持,这些药物的引进过程缓慢,导致国内罕见病治疗药物奇缺,价格昂贵。此外,我国对罕见病治疗的特殊医疗保...
医药经济;生物技术;技术要闻专访黄如方:为“孤儿药”四处奔波让爱不罕见
...见病类的重磅药物少?首先,由于患者群体少(任何一个国家都希望优先解决涉及人数多的问题),罕见病常常被人们所忽视且得不到政府的重视;其次,针对某类罕见病开发的药物的全球使用人群仅数千人,药物生产开发商的...
医药经济;生物技术;技术要闻罕见病研究:何时才能不尴尬
...也有利于培养高水平的临床医生。”王正国表示。应启动国家层面的研究今年春节期间,廖世秀曾想筹建一个罕见病门诊,但后来不得不停了下来。原因在于“承受不了高成本”。大部分罕见病需要基因检测,廖世秀表示,这对...
行业资讯;临床快报;流行病与传染病药品研用精准时代来了吗
...要实现药物研发的精准化,我们仍然有很长的路要走。”国家“千人计划”专家郑维义在接受采访时如是说。精准医疗推动研药、用药精准化传统药物在研发和治疗过程中偏向“粗放式”的发展,反之,精准化药物是指针对个体...
医药经济;生物技术;技术要闻并不孤独的孤儿药(下篇):孤独在中国
...加坡和我国台湾都有相关的孤儿药法案,全球共有40多个国家和地区通过了孤儿药相关法案。2009年初,我国《新药注册特殊审批管理规定》颁布实施,将罕见病用药审批列入特殊审批范围。然而迄今尚没有一部专门的孤儿药法律...
医药经济;生物技术;技术要闻生命代码被黑了,如何重启?罕见病诊疗寄望基因测序和互联网+
...甚少,有全球有效治疗药物的不到5%;有罕见病立法的国家不到20%,不包括中国。我国几乎没有针对罕见病的医研基金,没有专门的管理部门,没有完备的罕见病用药市场准入激励机制,也没有全国性的医疗保险。甚至连罕见...
医药经济;生物技术;技术要闻黄如方:所谓的WHO罕见病定义其实根本不存在
...和美国都有各自不同的定义表述。我们来看一下几个重要国家和地区的罕见病定义:美国2002年通过的《罕见病法案》将罕见病定义为在美国患病人数低于20万人的疾病。日本对于罕见病的法律定义为在日本患病人数低于5万人,...
医药经济;生物技术;技术要闻罕见病研究与精准医疗
...预估超过1000万。由于这些罕见病基本无法救治,因此给国家、社会和家庭带来了沉重的负担。罕见病的研究属于典型精准医学,具有超过研究疾病本身的意义,对于医学研究而言,正如英国基础疾病互助联盟Findacure创办人尼克...
医药经济;生物技术;技术要闻并不孤独的孤儿药(中篇):群雄逐鹿
...前,尽管我国药企对孤儿药的研发几乎是空白,然而欧美国家已经有越来越多的生物制药(生物药+化学药)企业进入孤儿药市场,竞争也越来越大,可以用群雄逐鹿来形容。这些公司当然不是为了慈善,可怜无药可治的罕见病...
医药经济;生物技术;技术要闻