肌萎缩侧索硬化症病因学研究进展
肌萎缩侧索硬化症(ALS)是一种进行性运动神经元变性疾病,常在病后3~5年内死亡(1,2)。多数国家ALS的患病率为5/10万~7/10万(3),高的可达40/10万,太平洋关岛地区为该病的高发区,我国尚无较准确的统计资料。发病...
合作平台;医学论文;基础医学论文;病理学活跃基因揭示ALS新线索
肌萎缩侧索硬化症(ALS,又称鲁盖瑞氏症)是一种运动神经系统的退化性疾病,其主要临床表现是肌肉逐渐萎缩无力,患者最后会因呼吸衰竭而死亡。世界著名的理论物理学家斯蒂芬·霍金所患的就是该病。斯蒂芬·霍金在他20岁...
行业资讯;临床快报;神经科RNA:全世界都在看
2011年夏天,一项持续3年的肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)研究终于完成。研究小组将重点集中在了一种引发家族性ALS的突变上——仅仅是9号染色体上的3个基因。一直以来,研究人员通过使用各种新的排序技术和超大计算能力...
行业资讯;临床快报;RNA研究Treeway公司与Cedars-Sinai合作为ALS开发基因疗法
...nstitute)建立合作,共同为肌萎缩侧索硬化(amyotrophiclateralsclerosis,ALS)开发AAV5-GDNF(TW002)基因疗法。Treeway是一家由两位ALS患者创建的生物技术公司,今年早些时候从uniQure公司获得了使用AAV5-GDNF的独家许可协议(exclusivelicenseag...
医药经济;生物技术;技术要闻美国科学家发现与急性侧索硬化症(ALS)相关的10个基因位点
本研究有助于在急性侧索硬化症(ALS)的进展中发现新生物学途径,Methodist医院神经学系主任和休斯敦Methodist神经病学研究所的创始人StanleyAppe博士认为:ALS最有可能是环境和基因共同作用的结果,该研究使我们更好地了解了基...
行业资讯;临床快报;遗传与基因组患者特异性iPS细胞ALS药物筛选现曙光
肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)是一种迟发性的,致命疾病,患者的运动神经元严重退化。难以获得ALS患者的运动神经元和缺乏相应的疾病模型,严重阻碍着发现新的ALS治疗药物。研究者从携带TDP-43蛋白突变的家族性ALS患者的运...
行业资讯;临床快报;克隆与干细胞研究肌萎缩侧索硬化症患者肺功能测定及相关影响因素
...侧索硬化症患者肺功能改变及相关因素影响。方法对22例ALS患者检测最大肺活量(VCAX),时间肺活量(FVC),第1s最大呼气量(FEV1),呼气高峰流量(PEF),同时进行临床状态综合评估(ALSFRS)。结果对22例ALS患者VCMAX(%)、FVC...
合作平台;在线期刊;中华现代临床医学杂志;2004年第2卷第9B期肌萎缩性脊髓侧索硬化症的研究进展
肌萎缩性脊髓侧索硬化(amyotrpniclateralsclerosis,ALS)自1869年由Jean-MartinCharcot首次确诊。发病以成人为主,青少年少见,有家族性倾向,发病缓慢,以上运动神经元变性坏死为特征,最终死于呼吸衰竭[1]。 1ALS的发病机制 ...
资料库;在线期刊;中华现代儿科学杂志;2005年第2卷第7期科学家发现阻击ALS毒性蛋白
肌萎缩侧索硬化ALS到目前为止还是一种不治之症。日前,Gladstone研究所和斯坦福大学医学院发现,操纵一个基因能够中止神经细胞中毒性蛋白的累积,为包括ALS在内的多种神经退行性疾病提供了新的治疗策略。该研究发表在十月...
行业资讯;临床快报;细胞分子与蛋白质组Neuron:科学家创建首个常见遗传形式ALS转基因小鼠模型
...经创造出最常见遗传形式肌萎缩侧索硬化(amyotrophiclateralsclerosis,ALS)的第一个转基因小鼠模型。这项工作也为这种形式的ALS提供了希望:可能有朝一日被基因疗法所逆转。ALS是全世界最普遍的神经肌肉疾病之一,会进行性损害...
医药经济;生物技术;技术要闻